В Сербии 75 пациентов с миодистрофией Дюшенна ожидают одобрения терапии, которая способна замедлить прогрессирование заболевания. Двое молодых людей уже погибли, не дождавшись лечения. Родители обращаются к властям с призывом принять решение немедленно.
Жизнь на паузе
Миодистрофия Дюшенна — редкое генетическое заболевание, которое постепенно разрушает мышцы. Около 200 мальчиков и молодых мужчин в Сербии живут с этим диагнозом. К 12 годам большинство теряет способность ходить, затем слабеют руки, сердце и лёгкие.
Врачи нескольких медицинских учреждений Сербии подали заявку в Комиссию по редким болезням РФЗО на одобрение новой терапии для 75 пациентов. Препарат, одобренный FDA в 2024 году, подходит всем пациентам вне зависимости от типа мутации. Однако решение комиссии до сих пор не принято.
В ожидании ответа двое молодых людей — 15 и 23 лет — скончались, так и не получив лечения.
«Смерть двух юношей за одну неделю глубоко потрясла наше сообщество. Терапия существует, врачи подали заявки. Мы верим, что никто в нашем обществе не хочет лишить детей лекарства — время принять решение прямо сейчас, пока не потеряны ещё жизни»
Горан Васович, президент Ассоциации DMD Сербии
Четыре года ожидания
Биляна Лацманович из Белграда — мать 17-летнего Алексы. Её сын ждёт одобрения терапии с 2021 года. За это время болезнь забрала у него способность ходить, а теперь ослабляет сердце и лёгкие.
«Каждый день я смотрю, как мой ребёнок теряет силу, а система молчит. Четыре года ожидания для ребёнка со смертельным прогрессирующим заболеванием — это не задержка. Это приговор. Мы не просим чуда. Мы просим решения»
Биляна Лацманович, мать пациента с миодистрофией Дюшенна
Никола Раженович из Смедерева — отец десятилетнего Стефана. Диагноз поставили случайно, когда мальчику было два с половиной года: анализ крови на фоне сезонного вируса показал отклонения. С тех пор жизнь семьи подчинена борьбе с болезнью — плавание, физиотерапия, реабилитация, кардиологическое и ревматологическое лечение.
«Стефан пока на ногах, но мы видим, что время работает против нас. Он получает кортикостероиды, но этого недостаточно. Клиника подала заявку в Комиссию, и я искренне надеюсь, что мы скоро получим положительный ответ. Одобрение терапии даст нашим детям шанс на нормальное взросление»
Никола Раженович, отец пациента с миодистрофией Дюшенна
Почему это важно
Миодистрофия Дюшенна — одно из самых тяжёлых наследственных заболеваний у мальчиков. Разрушение мышц необратимо: каждый день без терапии — это потерянная мышечная ткань, которую уже нельзя восстановить.
Полезно знать
Миодистрофия Дюшенна (DMD) — генетическое заболевание, поражающее преимущественно мальчиков. Причина — мутация гена дистрофина, из-за которой мышцы постепенно разрушаются. Первые симптомы появляются в 2–5 лет: ребёнку трудно вставать, подниматься по лестнице, бегать. В мире DMD встречается примерно у 1 из 3500–5000 новорождённых мальчиков.
До недавнего времени терапия была доступна только пациентам с определёнными типами мутаций. В 2024 году появился препарат, подходящий всем пациентам с DMD. В 2025 году он стал доступен в ряде стран, однако в Сербии к нему можно было получить доступ лишь через клинические испытания, которые перестали принимать новых участников.
Ситуация в Сербии — пример системной проблемы доступа к орфанным препаратам на Балканах. Для семей с больными детьми каждый месяц бюрократического ожидания — это необратимая потеря функций организма.
Источники
Материал подготовлен на основе анализа публикаций:
1. «Život na čekanju: Oboleli od Dišenove mišićne distrofije i dalje bez terapije» — Danas, Marija Arsić • Сербия • 23 марта 2026 | Ссылка ➚
Данный материал представляет собой обобщение информации из указанных источников. Редакция Smorodina.news стремится к максимальной точности, но рекомендует обращаться к оригинальным публикациям для получения полной картины событий.
© 2026 Smorodina.news. Материал предоставлен в соответствии с принципами добросовестного использования (Fair Use) исключительно в информационных целях.
